La FDA investiga un riesgo de cáncer vinculado a la terapia génica Zolgensma de Novartis

La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) dijo el viernes 6 de noviembre que está investigando un riesgo grave de cáncer vinculado a Zolgensma, la terapia génica de Novartis que se administra a niños pequeños con atrofia muscular espinal. La agencia dijo que había recibido informes de tumores malignos en pacientes tratados con la terapia de dosis única, incluidos casos confirmados en los que el propio tratamiento parece haber desencadenado el tumor.

Lo que encontró la FDA

Los tumores informados se formaron en el sistema nervioso central y periférico, en las regiones espinal y paraspinal, y en el riñón, dijo la FDA. Tres casos involucraron tumores vinculados a GLI1, un gen que puede impulsar el cáncer cuando se activa de forma anormal. En dos de esos casos, el análisis del tejido tumoral encontró ADN del portador viral de la terapia insertado en el propio genoma del paciente, dentro del gen GLI1 o justo antes de él, un proceso llamado oncogénesis por inserción. La agencia dijo que el mecanismo detrás del tercer caso de GLI1 sigue bajo investigación.

Zolgensma utiliza un virus adenoasociado modificado para llevar una copia funcional del gen SMN1 a las células del niño. La atrofia muscular espinal es causada por un gen SMN1 defectuoso y destruye las células nerviosas que controlan el movimiento, a menudo en la infancia. La FDA aprobó Zolgensma el 24 de mayo de 2019 para niños menores de 2 años. Novartis dice que más de 6.000 niños han recibido el tratamiento.

Una segunda terapia conlleva el mismo riesgo

La FDA dijo que el riesgo de tumores también se aplica a Itvisma, un segundo producto de Novartis construido sobre el mismo portador viral y la misma construcción génica. Itvisma se inyecta en el líquido cefalorraquídeo y fue aprobado el 24 de noviembre de 2025 para pacientes de 2 años en adelante, incluidos adultos. Hasta ahora no se han informado casos de formación de tumores después del tratamiento con Itvisma, dijo la agencia.

Novartis reveló los dos casos vinculados el viernes. La empresa dijo que había recibido nueve informes de tumores en pacientes tratados previamente con Zolgensma desde que la terapia fue aprobada por primera vez en 2019. Dijo que notificó a las autoridades de salud de manera oportuna y adecuada en ambos casos nuevos, y que un posible riesgo de tumores ya está descrito en la información de prescripción de la terapia.

Qué sigue

La FDA dijo que los beneficios generales de Zolgensma e Itvisma continúan superando sus riesgos potenciales para sus usos aprobados. La agencia está investigando el riesgo y evaluando si corresponde tomar medidas regulatorias. También está revisando si la información de prescripción actual y los estudios de seguimiento a largo plazo que realiza Novartis son suficientes para investigar y reducir el riesgo. La etiqueta actual describe el riesgo de formación de tumores por la integración del ADN viral como teórico. Los pacientes que reciben cualquiera de los dos productos deben ser vigilados para detectar la formación de tumores, dijo la FDA.

Los defensores de los pacientes quieren que la empresa diga más en público. SMA Europe, una organización que agrupa a asociaciones de atrofia muscular espinal de toda Europa, instó a Novartis a proporcionar información sobre lo que se sabe, lo que es incierto y lo que los casos podrían significar para los niños que ya recibieron el tratamiento.

Fuentes

El anuncio de seguridad de la FDA del 6 de noviembre de 2026 y la cobertura de Reuters sobre la revelación de Novartis, publicada por The Hindu BusinessLine.