FDA ने Novartis की जीन थेरेपी Zolgensma से जुड़े कैंसर जोखिम की जांच शुरू की

अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन (FDA) ने शुक्रवार, 6 नवंबर को कहा कि वह Novartis की जीन थेरेपी Zolgensma से जुड़े कैंसर के गंभीर जोखिम की जांच कर रहा है। यह थेरेपी स्पाइनल मस्कुलर एट्रोफी से पीड़ित छोटे बच्चों को दी जाती है। एजेंसी ने कहा कि उसे एक बार दी जाने वाली इस थेरेपी से इलाज किए गए मरीजों में कैंसर की रिपोर्ट मिली हैं, जिनमें ऐसे पुष्ट मामले भी हैं जिनमें इलाज खुद ट्यूमर की वजह बना प्रतीत होता है।

FDA को क्या मिला

FDA ने कहा कि रिपोर्ट किए गए ट्यूमर केंद्रीय और परिधीय तंत्रिका तंत्र में, रीढ़ और उसके आसपास के क्षेत्रों में, और गुर्दे में बने। तीन मामलों में GLI1 से जुड़े ट्यूमर थे, यह एक ऐसा जीन है जो असामान्य रूप से सक्रिय होने पर कैंसर को बढ़ा सकता है। उनमें से दो मामलों में ट्यूमर के ऊतक के विश्लेषण में थेरेपी के वायरल वाहक का DNA मरीज के अपने जीनोम में, GLI1 जीन के अंदर या ठीक उससे पहले, घुसा हुआ पाया गया। इस प्रक्रिया को इंसर्शनल ओन्कोजेनेसिस कहा जाता है। एजेंसी ने कहा कि तीसरे GLI1 मामले की वजह की जांच अभी जारी है।

Zolgensma एक संशोधित एडेनो-एसोसिएटेड वायरस का उपयोग करके बच्चे की कोशिकाओं तक SMN1 जीन की कार्यशील प्रति पहुंचाता है। स्पाइनल मस्कुलर एट्रोफी दोषपूर्ण SMN1 जीन के कारण होती है और यह गति को नियंत्रित करने वाली तंत्रिका कोशिकाओं को नष्ट कर देती है, अक्सर शैशवावस्था में। FDA ने 24 मई 2019 को 2 साल से कम उम्र के बच्चों के लिए Zolgensma को मंजूरी दी थी। Novartis का कहना है कि 6,000 से अधिक बच्चों को यह इलाज मिल चुका है।

दूसरी थेरेपी पर भी वही जोखिम

FDA ने कहा कि ट्यूमर का जोखिम Itvisma पर भी लागू होता है, जो Novartis का दूसरा उत्पाद है और उसी वायरल वाहक तथा उसी जीन संरचना पर बना है। Itvisma को रीढ़ के तरल पदार्थ में इंजेक्शन से दिया जाता है और इसे 24 नवंबर 2025 को 2 साल और उससे अधिक उम्र के मरीजों, वयस्कों सहित, के लिए मंजूरी मिली थी। एजेंसी ने कहा कि अब तक Itvisma के इलाज के बाद ट्यूमर बनने का कोई मामला सामने नहीं आया है।

Novartis ने शुक्रवार को दो जुड़े मामलों का खुलासा किया। कंपनी ने कहा कि 2019 में थेरेपी को पहली मंजूरी मिलने के बाद से उसे Zolgensma से इलाज किए गए मरीजों में ट्यूमर की नौ रिपोर्ट मिली हैं। उसने कहा कि उसने दोनों नए मामलों में स्वास्थ्य अधिकारियों को समय पर और उचित तरीके से सूचित किया, और ट्यूमर का संभावित जोखिम थेरेपी की प्रिस्क्राइबिंग जानकारी में पहले से वर्णित है।

आगे क्या होगा

FDA ने कहा कि स्वीकृत उपयोगों के लिए Zolgensma और Itvisma दोनों के समग्र लाभ उनके संभावित जोखिमों से अधिक बने हुए हैं। एजेंसी जोखिम की जांच कर रही है और यह मूल्यांकन कर रही है कि नियामक कार्रवाई उचित होगी या नहीं। वह यह भी समीक्षा कर रही है कि मौजूदा प्रिस्क्राइबिंग जानकारी और Novartis द्वारा चलाए जा रहे दीर्घकालिक अनुवर्ती अध्ययन जोखिम की जांच और उसे कम करने के लिए पर्याप्त हैं या नहीं। मौजूदा लेबल वायरल DNA के एकीकरण से ट्यूमर बनने के जोखिम को सैद्धांतिक बताता है। FDA ने कहा कि किसी भी उत्पाद को लेने वाले मरीजों की ट्यूमर बनने के लिए निगरानी की जानी चाहिए।

मरीज संगठनों के समर्थक चाहते हैं कि कंपनी सार्वजनिक रूप से और जानकारी दे। यूरोप भर के स्पाइनल मस्कुलर एट्रोफी संगठनों के समूह SMA Europe ने Novartis से यह जानकारी देने का आग्रह किया कि क्या ज्ञात है, क्या अनिश्चित है, और इन मामलों का उन बच्चों के लिए क्या मतलब हो सकता है जिन्हें यह इलाज पहले ही मिल चुका है।

स्रोत

6 नवंबर 2026 की FDA सुरक्षा घोषणा, और The Hindu BusinessLine द्वारा प्रकाशित Novartis के खुलासे पर Reuters की रिपोर्टिंग।