FDA ले Zolgensma जीन थेरापीसँग जोडिएको क्यान्सर जोखिमको अनुसन्धान गर्यो

अमेरिकी खाद्य तथा औषधि प्रशासन (FDA) ले शुक्रबार, नोभेम्बर 6 मा भन्यो कि यसले स्पाइनल मस्कुलर एट्रोफी भएका साना बालबालिकालाई दिइने Novartis को जीन थेरापी Zolgensma सँग जोडिएको क्यान्सरको गम्भीर जोखिमको अनुसन्धान गरिरहेको छ। एजेन्सीले एक पटक मात्र दिइने यो थेरापीबाट उपचार गरिएका बिरामीहरूमा क्यान्सरका रिपोर्टहरू प्राप्त गरेको र उपचार आफैंले ट्युमर सुरु गरेको देखिने पुष्टि भएका घटनाहरू समेत रहेको बतायो।

FDA ले के फेला पार्यो

रिपोर्ट गरिएका ट्युमरहरू केन्द्रीय र परिधीय स्नायु प्रणालीमा, मेरुदण्ड र त्यसको वरपरका क्षेत्रमा, र मिर्गौलामा बनेका थिए, FDA ले भन्यो। तीन वटा घटनामा GLI1 सँग जोडिएका ट्युमरहरू थिए, जुन एक जीन हो र असामान्य रूपमा सक्रिय हुँदा क्यान्सर बढाउन सक्छ। तीमध्ये दुई घटनामा ट्युमरको तन्तुको विश्लेषणले थेरापीको भाइरल वाहकको DNA बिरामीको आफ्नै जिनोममा, GLI1 जीनभित्र वा त्यसको ठीक अगाडि, घुसेको फेला पार्यो, जसलाई इन्सर्सनल ओन्कोजेनेसिस भनिन्छ। एजेन्सीले तेस्रो GLI1 घटनाको कारण अझै अनुसन्धान भइरहेको बतायो।

Zolgensma ले परिमार्जित एडेनो-एसोसिएटेड भाइरस प्रयोग गरेर बच्चाको कोषहरूमा SMN1 जीनको काम गर्ने प्रतिलिपि पुर्याउँछ। स्पाइनल मस्कुलर एट्रोफी खराब SMN1 जीनका कारण हुन्छ र यसले चाल नियन्त्रण गर्ने स्नायु कोषहरू नष्ट गर्छ, प्रायः शिशु अवस्थामा। FDA ले मे 24, 2019 मा 2 वर्ष मुनिका बालबालिकाका लागि Zolgensma लाई स्वीकृति दियो। Novartis का अनुसार 6,000 भन्दा बढी बालबालिकाले यो उपचार पाइसकेका छन्।

दोस्रो थेरापीमा पनि त्यही जोखिम

FDA ले ट्युमरको जोखिम Itvisma मा पनि लागू हुने बतायो, जुन त्यही भाइरल वाहक र त्यही जीन निर्माणमा आधारित Novartis को दोस्रो उत्पादन हो। Itvisma मेरुदण्डको तरल पदार्थमा इन्जेक्सनद्वारा दिइन्छ र नोभेम्बर 24, 2025 मा 2 वर्ष र माथिका बिरामीहरू, वयस्कहरू समेतका लागि स्वीकृत भएको थियो। अहिलेसम्म Itvisma उपचारपछि ट्युमर बनेको कुनै घटना रिपोर्ट भएको छैन, एजेन्सीले भन्यो।

Novartis ले शुक्रबार दुई जोडिएका घटनाहरू सार्वजनिक गर्यो। कम्पनीले 2019 मा थेरापी पहिलो पटक स्वीकृत भएदेखि Zolgensma बाट उपचार गरिएका बिरामीहरूमा ट्युमरका नौ वटा रिपोर्टहरू प्राप्त गरेको बतायो। यसले दुवै नयाँ घटनामा स्वास्थ्य अधिकारीहरूलाई समयमै र उपयुक्त रूपमा जानकारी दिएको र ट्युमरको सम्भावित जोखिम थेरापीको प्रिस्क्राइबिङ जानकारीमा पहिले नै वर्णन गरिएको बतायो।

अब के हुन्छ

FDA ले स्वीकृत प्रयोगहरूका लागि Zolgensma र Itvisma दुवैका समग्र फाइदाहरू तिनका सम्भावित जोखिमहरूभन्दा बढी नै रहेको बतायो। एजेन्सीले जोखिमको अनुसन्धान गरिरहेको छ र नियामक कारबाही उपयुक्त हुन्छ कि हुँदैन मूल्याङ्कन गरिरहेको छ। यसले हालको प्रिस्क्राइबिङ जानकारी र Novartis ले चलाइरहेका दीर्घकालीन अनुगमन अध्ययनहरू जोखिमको अनुसन्धान र न्यूनीकरणका लागि पर्याप्त छन् कि छैनन् भनेर पनि समीक्षा गरिरहेको छ। हालको लेबलले भाइरल DNA एकीकरणबाट ट्युमर बन्ने जोखिमलाई सैद्धान्तिक भनेको छ। कुनै पनि उत्पादन प्राप्त गर्ने बिरामीहरूलाई ट्युमर बन्छ कि भनेर निगरानी गर्नुपर्छ, FDA ले भन्यो।

बिरामी अधिकारकर्मीहरू कम्पनीले सार्वजनिक रूपमा थप बताओस् भन्ने चाहन्छन्। युरोपभरका स्पाइनल मस्कुलर एट्रोफी संगठनहरूको छाता समूह SMA Europe ले Novartis लाई के थाहा छ, के अनिश्चित छ, र यी घटनाहरूले पहिले नै उपचार पाइसकेका बालबालिकाका लागि के अर्थ राख्न सक्छन् भन्ने जानकारी दिन आग्रह गर्यो।

स्रोतहरू

नोभेम्बर 6, 2026 को FDA सुरक्षा घोषणा, र The Hindu BusinessLine द्वारा प्रकाशित Novartis को खुलासाबारेको Reuters रिपोर्टिङ।